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研究:一种药物有望让侏儒症患者长得更高

2019年06月24日 19:25 PDF版 分享转发

文章转自网络,旨在为读者提供多元信息,文章内容并不代表本网立场和观点。

澳大利亚默多克儿童研究所领导的一项国际显示,一种有助调节骨骼发育的药物可显着提高软骨患病儿童的生长速度,有望让他们长得更高。

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新华社报道,是最常见的一种症类型,由基因突变引起,患者身材矮小且骨骼生长不成比例,常伴有脊髓受压、脊柱弯曲、弓形腿等并发症。

研究人员介绍,软骨发育不全由一种阻止生长的信号过度活跃引发,而药物Vosoritide可抑制这种信号,促进骨骼发育恢复正常。为进一步了解这种药物的安全性、耐受性及最佳用量,研究人员选取35名5岁至14岁的患儿,开展了临床试验。

在总长超过四年的试验中,患儿被分成若干组,在第一年中每天接受皮下注射治疗,但药物用量有所不同。结果显示,受试者平均生长速度提高了50%,其中接受特定剂量药物注射的患儿生长速度最快,且在停药后仍可持续数年。所有受试者均出现不良反应。但按照研究人员的说法,药物不良反应大多比较“温和”。

研究人员希望这一研究有助改善软骨发育不全患儿的健康状况,增加他们的身高。目前规模更大的临床试验已经展开。

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