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ItalianoFDA批准首款基因治疗药物 血液肿瘤(白血病/骨髓瘤等)不再是不治之症？
癌细胞电子成像（图片来源： pixabay）
8月30日，美国食品和药物管理局（FDA）发表声明，瑞士诺华公司的新疗法已获得批准，该疗法用于治疗25岁以下的复发难治型Ｂ细胞急性淋巴细胞白血病患者。这是第一种在美国获得批准的基因疗法。
这是一个“历史性动作”，这意味着，让人谈之色变的绝症重病有了治疗新方式，癌症将不再是不治之症！
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）上市，用于治疗急性淋巴细胞白血病（ALL），一次治疗的定价为47.5万美元。这是FDA批准的首款基因治疗药物，近些年来广受关注的CAR-T疗法也终于走向市场。
7月12日，美国FDA肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以10：0的投票结果一致推荐批准诺华公司的CAR-T疗法CTL019的生物制剂许可申请（BLA）。预计FDA将于2017年10月3日作出最终决定。而FDA正式批准诺华CAR-T疗法的这一决定比预定的时间提前了1个月！
现任美国FDA局长Scott Gottlieb博士说道：“我们正在向一个新的医疗创新时代迈进，通过重编病人自身的细胞来攻击致命的癌细胞。基因和细胞疗法等创新科技具有变革医学的潜力，也能让我们在棘手疾病的治疗上迎来转折点，让我们有望治疗，甚至是治愈这些疾病。”
CAR-T疗法有多有效？
Kymriah的获批是基于一项多中心临床试验，试验对63名难治或复发的B细胞急性淋巴细胞白血病儿童及年轻患者进行了疗效评估，结果显示，在治疗的三个月内，有52人病情得到完全缓解，总体缓解率高达83%。由于微小残留病灶意味疾病有可能复发，研究人员也进行了相关检测，结果在这些缓解的患者中无一人检测到微小残留病灶。
最早接受CAR-T治疗的一批人中，有30位白血病病人，他们不是普通的白血病病人，他们已经历了各种可能的治疗方法，包括化疗，靶向治疗，其中15位甚至进行了骨髓移植，但是不幸都失败了。通常情况下，他们的生存时间不可能超过半年。按中国的说法，死马当活马医，他们成了第一个吃CAR-T这个螃蟹的人。
结果这批吃螃蟹的人震惊了世界：27位病人的癌细胞治疗后完全消失！20位病人在半年以后复查，仍然没有发现任何癌细胞！
2012年，六岁的艾米丽·怀特海德（Emily Whitehead）在生命垂危之际，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。她也出现癌症完全消失的情况。
究竟什么是CAR-T疗法？
几十年来，肿瘤免疫学家一直试图利用人体自身的免疫系统来治疗癌症。然而，在早期研究中，大多数调动人体内部的潜能来抗击癌症的尝试，结果都令人失望。失败的原因是研究人员没有大幅提升免疫系统中的主力军——一种名为T细胞的关键免疫细胞的作战能力。而只有提高T细胞识别和攻击肿瘤细胞的能力，免疫系统才有可能在抗癌战役中取胜，否则，无异于要求免疫细胞乘着纸飞机，拿着气枪去战斗。
CAR-T（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是一种新型的细胞疗法。
它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体（CAR），该受体能够在识别肿瘤细胞表面抗原的同时激活T细胞杀死肿瘤细胞。说白了，T细胞就好比是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。
CAR-T疗法并非万能！
虽然Car-t的前景如此美妙，但至少目前，其还不是万能的。
数据显示：现在依旧有22%的患者不能得到成功治疗，其中有人还在化疗中挣扎，有人已经去世，这是因为癌细胞本身还是具有个体差异的，这也直接导致了这项技术难以大规模工业化制备。
CAR-T细胞治疗确实是有效果的，只不过是针对特定的肿瘤，主要就是血液肿瘤，比如一些白血病和骨髓瘤等。而对于肝癌和肺癌等实体肿瘤，目前并没有明确的临床数据和案例证明CAR-T细胞治疗有效。所以，广大患者要擦亮眼睛，CAR-T是一个很好的治疗技术，但是使用范围是很有限的，防止被一些别有用心的人忽悠。
CAR-T作为前沿技术，目前还不是肿瘤治疗的首选方案，而是推荐应用在传统治疗手段已经无计可施的重症病例上。
2016年5月，21岁的癌症患者魏则西在武警北京总队第二医院（武警二院）接受生物免疫疗法治疗后，医治无效死亡。事件引发了广泛、多视角的争论与交锋。单从技术迭代的角度看，CAR-T疗法属于免疫细胞疗法的第四代技术；武警二院所采用的CIK-DC疗法属于免疫细胞疗法的第二、三代疗法，美国也曾开展过临床研究，可惜没有大规模临床试验证明其有效，美国已鲜有开展相关的研究。
在中国，有一批机构在缺少大规模、正规的临床试验的情况下，直接开始推广已经过时的免疫疗法，并收取高额费用。
我们不能不提高警惕。
来源：环球科技
