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医学新开端-获准破解基因对抗癌症

2017年09月13日 22:19  PDF版 分享到微信

来源: 博谈网 作者: Lydia Ramsey 编译: 赵青

Fred Hutchinson癌症研究中心的David Maloney博士被Ken Shefveland迎接,他的瘤成功用CAR-T细胞

(博谈网记者赵青编译报道)本文译自《商业内幕》(The Business Insider)2017年8月31日(周四)报导:A medical breakthrough that hacks genes to fight cancer just got approved, and it's the beginning of 'a big new field of medicine'

食品管理局(以下简称食药局)周三在美国批准首例改造治疗。

该药物叫做Kymriah,是一款高度个人特制化的癌症治疗,叫做CAR T-细胞治疗(CAR为嵌合抗原受体缩写)。

这是一种操控系统来接管癌细胞的癌症免疫治疗。

在这种情况下,治疗可以去除一个人的细胞,重新改造,然后再把细胞置回身体去攻击癌细胞。

食药局批准Kymriah用于治疗25岁以下的人的儿科急性淋巴细胞白血病。

这一次性的疗程所费不赀:制作Kymriah的诺华先生在周三表示,费用大约是47万5000美元(约人民币310万元),出乎意外的低。根据星期三的批准中,每年仅有600名可接受此疗程。即便如此,该批准仍使许多业界专家和癌症医生激动不已。

哥伦比亚大学医学中心的儿科血液及肿瘤学家Prakash Satwani博士告诉《商业内幕》,??“这项批准将打开这些治疗的门禁,用于许多不同的白血病、淋巴瘤、实体瘤、骨髓瘤等,我认为这只是基因治疗新纪元的一个开端。??”

Kymriah如何作用?

Kymriah并非普通药-或甚至是如胰岛素可以大量生产的生物药物。由于该疗程完全是为个人特制,疗程需要大约三周的时间。

首先,医师从的身体取出一些属于身体免疫系统的白血球细胞,白血球负责对抗感染及异物。在健康身体里的免疫系统可以分辨异常的、癌细胞,但对罹癌的人,却不会辨别癌细胞是否扩散。

再来,该细胞即送至新泽西的诺华制造设备,此举是将细胞改造,使其能够辨识癌细胞,并驱逐人体。

这些被改造后的细胞将送回人体并由病患掌管。

虽然这是一次性的疗程,但是并非就此结束。Kymriah研究中约一半的患者产生细胞因子释放综合征,对重新编程的细胞在体内到处乱跑的反应。该反应会引起高烧和流感样症状,可能危及生命。如果病患有此反应,需要送至重症监护室,这可能带来额外的费用。(食药局周三扩大了Actemra的批准,Actemra是一种也可以治疗细胞因子释放综合征的类风湿关节炎药物。)

其它严重的副作用可能会发生,并需要住院治疗。没有说明CAR-T治疗,但正在诺华将会设置的32个地点之一的哥伦比亚处理上述治疗的Satwan,他表示需要密切监护病人约一个月,这意味着他们需要距离医院不到两个小时的车程。

虽然该治疗相当复杂,但带来了巨大的回报。

Satwani表示:??“我们要铭记在心,病患的白血病可以痊愈,这是很大的成就。??”

在接受Kymriah治疗的63例患者中,83%在三个月后症状缓解,64%的患者在一年后持续缓解。

Satwani表示:??“病患一旦接受这种治疗基本上没有存活希望,显然这将会改变许多病患及其家属的生命以及医疗领域。??”

用大荧屏投射显微镜下的癌细胞

??“医疗界的巨大新领域??

Kymriah是第一个获得批准的CAR-T细胞疗法,还有更多的是在实验中。Kite Pharma、Juno Therapeutics和Bluebird Bio是合作数量持续上升中的其中三家与CAR-T合作的生物技术公司。吉拉德科学最近收购的Kite预计将于11月份从食药局收到关于侵入性B细胞非霍奇金淋巴瘤的治疗报告。

戴维·爱波斯坦曾在诺华公司工作时,协助Kymriah从美国宾州大学得到认证,他表示:??“我们正处于一个新的医学领域。??”爱波斯坦在2016年辞去制药部门的首席执行官职位,离开诺华。他现在是Rubius Therapeutics的执行长,Rubius Therapeutics是一家生物技术公司,也正在开展细胞疗法,开发不需要如此特制化的Kymriah治疗。

爱波斯坦表示,他设想的细胞疗法具有比传统药物更短的生命周期。我们可能在几年内就可以看到第二代细胞疗法,而不是每十年左右得到更好的、更新的疾病治疗方案。

爱波斯坦表示,这些更新可以增加细胞治疗可以治疗的患者数量。每年有600多人符合Kymriah的人,现在可能会成千上万,这需要一些重大变化。

一方面,治疗方法必须治疗更多类型的癌症,而不是周三批准的单单Kymriah一项。

它们也必须具有较少的毒性,以便更多的人可以考虑它,而不是只有那些非常少的其它选择。CAR-T的副作用是可能致命的。五月份,Kite公司透露,一名患者死于临床试验晚期CAR-T治疗所导致大脑膨胀的脑后水肿症状。去年,Juno公司也表示,5名病患死于临床试验,也都是脑水肿。

爱波斯坦说,并且为了影响更多的人,细胞疗法将需要超越血液癌症。现在,这有大多数成功案例,但有一天可能包括实体肿瘤,甚至可能是1型糖尿病等自身免疫疾病。

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