作者: 新唐人精選 , 文章內容謹代表作者個人觀點。

美東2月23日上午 ，美國衛生與公眾服務部（HHS）部長小羅伯特·肯尼迪與FDA 局長馬卡里于華盛頓 HHS總部召開記者會，正式發布建立一個名為「合理機制框架的新型監管路徑，旨在徹底改變罕見病與個體化療法的審批流程。針對患者人數極少的「超罕見疾病」，FDA 將不再強制要求進行傳統的大規模隨機對照臨床試驗，因為這類疾病往往找不到足夠的受試者。新框架允許開發者透過證明藥物作用的「合理生物學機制」來申請審批。只要能證明藥物精確針對已知的遺傳、細胞或分子異常，並有實質證據顯示其安全有效，即可獲得批准。

肯尼迪部長強調個體化療法將革新罕見病治療，政府致力移除監管障礙，讓「客制化」藥物更快到達患者手中。他提到：「對超罕見病家庭來說，科學的進步不能被陳舊的監管制度卡死。我們拒絕『缺乏靈活性的監管』，選擇『創新與問責並重』。」強調讓醫療奇蹟成為常態，而非個案。
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