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基因工程为治疗艾滋病带来曙光

2014 年 3 月 6 日下午 2:55

科学家们通过在12名艾滋病患者身上的实验结果发现，通过植入基因改造过的T细胞，可以让患者免除对艾滋病药物的长期依赖。该成果被赞为通往治疗艾滋病的一个阶梯。

来自宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员介绍说，“CCR5-delta-32”基因突变可以使人抵抗艾滋病毒，但目前这种突变只在1%的高加索人里被发现。因此，研究人员通过“锌指核酸酶（ZFN）技术”改变免疫系统中的T细胞，来实现模拟“CCR5-delta-32”突变效果。这种被改造过的T细胞可以限制其表面的CCR5蛋白质，而如果缺少该类型蛋白质，艾滋病毒就无法进入T细胞。

在2007年，被称为“柏林病人”的蒂莫西•雷布朗（Timothy Ray Brown）同时患有艾滋病和白血病，他在接受了含有该类罕见突变基因的造血干细胞移植后，被确信治好了艾滋病。他自己在2012年称自从接受移植后就再也没有服用过艾滋病药物。

研究人员分别对两组共12人进行了实验，实验者首先都接受含有改造过的T细胞的输液。在经过几周后，研究人员发现患者体内的T细胞数量开始下降—感染艾滋病的特征，但是减少的T细胞几乎都是自然形成未被改造过的T细胞；而改造过的T细胞几乎没有减少，这说明这些改造的T细胞可能起到了抵抗艾滋病毒的作用。

接下来，有6位实验者在输液4周后的1年内，停止药物治疗；而另外6名患者继续接受治疗。6位停止药物治疗的实验者中，有4名实验者体内的艾滋病毒数量开始下降，其中有1人的艾滋病毒数量一度降到了低于普通可检测到的水平。该实验者被发现其体内携带有部分CCR5突变基因。

虽然艾滋病毒最终还是“回到”的这些实验者的身上，但是研究人员发现他们体内被修改过的T细胞间少量还是低于普通的T细胞，而且该项实验主要目的也是为了观察这种输液治疗是否安全。

值得注意的是，这项研究不仅给治疗艾滋病提供了新的途径，也为治疗其他基因治疗提供了思路。来自斯坦福的基因学博士马克•凯（Mark Kay）和来自波士顿Raigon研究所的艾滋病毒研究人员布鲁斯•沃克（Bruce Walker）博士称这种基因疗法不仅可以用来治疗艾滋病，还可以用来治疗其它因为基因突变而带来的疾病。